Projekt 2020/ABM/01/00027

Badanie finansowane ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, numer Projektu  2020/ABM/01/00027
 
„Polski klasyfikator genomiczny dla ograniczenia wskazań do operacji guzków tarczycy  prospektywne, wieloośrodkowe, badanie randomizowane (Thyropred2-LIMIT)”
 
Dofinansowanie z budżetu państwa:  6 209 582,44 zł
Całkowita wartość projektu: 6 209 582,44 zł
 
 
Krótki opis projektu:
Wole guzkowe jest częstą chorobą w populacji polskiej. Szacuje się, dotyczy ona około 1 miliona osób. Ryzyko raka tarczycy w pojedynczym guzku jest niewielkie, waha się w granicach 1-11% średnio 5%. Główną metodą stosowaną w diagnostyce guzków tarczycy i w dużej mierze decydującą o kwalifikacji do leczenia operacyjnego jest biopsja aspiracyjna cienkoigłowa. Jednak, nawet rozpoznanie zmiany łagodnej nie wyklucza jednoznacznie raka tarczycy (ryzyko 0-3%). Natomiast w około 20-30% przypadków biopsja nie pozwala jednoznacznie zróżnicować zmiany łagodnej i złośliwej, jak w przypadku rozpoznania zmiany pęcherzykowej nieokreślonej, czy podejrzenia nowotworu pęcherzykowego. Dlatego nadal znaczna część chorych jest kierowana do operacji, chociaż aż około 80% pooperacyjnych wyników histopatologicznych potwierdza łagodny charakter guzka. Zdecydowana większość operacji ma więc charakter diagnostyczny i nie przynosi rzeczywistych korzyści choremu. Rocznie wykonuje się w Polsce ponad 15 000 operacji tarczycy.
Uzupełnienie diagnostyki cytologicznej o badania molekularne w tej grupie chorych jest klinicznie uzasadnione. Pozwoli to z jednej strony uniknąć niepotrzebnej operacji diagnostycznej i związanych z tym kosztów obciążających znacząco system opieki zdrowotnej, jak i potencjalnych powikłań w grupie chorych, u których leczenie operacyjne nie jest potrzebne. Z drugiej strony pozwoli skierować tych chorych do operacji, u których może ona przynieść korzyść oraz zdecydować o zakresie leczenia operacyjnego – pierwotne całkowite wycięcie tarczycy zamiast operacji dwuetapowej.

Prospektywne badanie obejmie 600 osób z rozpoznaniem wola guzkowego (ICD.10 E04; E05.1; E05.2; D34). Kryteria włączenia obejmują wiek co najmniej 18 lat i obecność guzka tarczycy wielkości co najmniej 1 cm w jednym wymiarze, wymagającego oceny, czy potrzebne jest leczenie operacyjne. Do badania nie kwalifikują się chorzy, u których istnieją przeciwskazania do wykonania biopsji aspiracyjnej cienkoigłowej, u których rozpoznano raka tarczycy lub ci, którzy mają jednoznaczne wskazania do leczenia operacyjnego wola ze względu jego wielkość lub na ryzyko ucisku dróg oddechowych. U wszystkich chorych zostanie wykonana biopsja aspiracyjna cienkoigłowa oraz będzie przeprowadzone badanie molekularne. Badanie molekularne guzka tarczycy będzie wykonywane przy pomocy polskiego klasyfikatora genomicznego raka tarczycy Thyropred 2, opracowanego w ramach projektu MILESTONE, którego liderem był Narodowy Instytut Onkologii Oddział w Gliwicach. Thyropred 2 poprawnie klasyfikuje 93% pobranych biopsji. Charakteryzuje go wysoka czułość i swoistość, wynosząca odpowiednio 98% i 85%.

Chorzy zostaną losowo przydzieleni (randomizacja w stosunku 1:1) do jednej z następujących grup:

1. Grupy badanej, w której wynik badania molekularnego zostanie przesłany w ciągu 2 tygodni do lekarza prowadzącego, który w oparciu o dane kliniczne, wynik biopsji i wynik badania molekularnego podejmie decyzję, czy kierować do operacji, czy nie i decyzję tę uzgodni z pacjentem.
2. Grupy kontrolnej, w której ani lekarz, ani pacjent nie będą znali wyniku badania molekularnego i podejmą decyzję o operacji lub odstąpieniu od niej na podstawie dotychczasowej praktyki klinicznej, czyli w oparciu o dane kliniczne i wynik badania cytologicznego. Wynik badania molekularnego będzie przekazany na zakończenie badania i może wówczas służyć do dalszego planowania postępowania z pacjentem. Pierwszorzędowym celem projektu jest ocena czy wynik badania molekularnego zredukuje liczbę operacji diagnostycznych w wolu guzkowym. Zakładana jest redukcja liczby operacji o co najmniej 50%. Redukcja liczby operacji o 50 % będzie wiązać się z wymiernym wpływem na budżet płatnika, wynikającym nie tylko z mniejszych kosztów wydatkowanych przez NFZ na leczenie operacyjne, ale także z ograniczenia kosztów związanych z niezdolnością do pracy oraz koniecznością wieloletniego leczenia substytucyjnego tyroksyną z powodu pooperacyjnej niedoczynności tarczycy i ewentualnych powikłań pooperacyjnych (niedoczynność przytarczyc, porażenie nerwu krtaniowego wstecznego, inne).