​Prof. Sebastian Giebel głównym badaczem zwycięskiego konsorcjum, które poprowadzi badania nad polską terapią CAR-T

Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). Zwycięzcą okazało się konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez głównego badacza prof. dr. hab. Sebastiana Giebla, kierownika Kliniki Transplantacji szpiku i Onkohemtaologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.
Na badania nad polską terapią CAR-T zwycięskie konsorcjum otrzyma od Agencji badań Medycznych grant w wysokości 100 mln zł.


Dwa konsorcja, ale tylko jeden zwycięzca

Do konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe, których liderami były Gdański Uniwersytet Medyczny oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny. Mimo iż zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to wyraźną przewagę punktów uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez głównego badacza prof. Sebastiana Giebela.
Zwycięskie konsorcjum składa się z jednostek umiejscowionych w całym kraju, a wśród instytucji znalazły się: lider konsorcjum – Warszawski Uniwersytet Medyczny, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Konsorcjum ma charakter otwarty i mogą dołączać do niego kolejne jednostki.
Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są obecnie złośliwe chłoniaki i ostre białaczki, w przypadku których brak jest innej opcji terapeutycznej.
Dotychczas terapia CAR-T cell była w naszym kraju właściwie niedostępna ze względu na jej bardzo wysokie koszty – podanie zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T pobranych od chorego kosztuje 1,3-1,5 mln zł. Tylko 7 dorosłych chorych, w tym 4 w Gliwicach oraz troje dzieci miało możliwość skorzystania z tej terapii. Obecnie, dzięki grantowi naukowemu Agencji Badań Medycznych, ma ona szansę stać się bardziej dostępną.
- Polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat, dzięki podjętym przez nas działaniom, otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia – powiedział dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych, ogłaszając 7 grudnia wyniki konkursu.


Nadzieja dla chorych bez nadziei

Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy leczenia, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów T. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.
Remisję choroby do stadium, w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70 proc. chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.
Lista wskazań wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T również w innych nowotworach hematologicznych, a także w guzach litych, takich jak rak płuca, piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.


Dziesięciokrotnie niższe koszty leczenia

Szacunki Agencji Oceny Technologii Medycznych pokazują, że koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln zł. Grant Agencji Badań Medycznych w wysokości 100 mln zł zapewni leczenie ponad trzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza niż obecnie, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realna może stać się także refundacja tej terapii.
Środki uzyskane w ramach grantu od ABM pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię – wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną.

- To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce – podkreśla prezes Agencji Badań Medycznych.